Nature：USA首例CRISPR臨床試驗(yàn)獲批Amresco官網(wǎng)
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Nature ：美國首例CRISPR臨床試驗(yàn)獲批 時(shí)間：2016-6-24 14:22 來源：堯先森 DECODE解碼摘要：傳說中被人描述成邪惡與天使雙重化身的CRISPR基因編輯技術(shù)，終于要合法地進(jìn)入人體臨床實(shí)驗(yàn)階段了。 6月21日，美國NIH批準(zhǔn)了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技術(shù)來編輯病人體內(nèi)提取的免疫T細(xì)胞基因，用以治療其癌癥的研 ……傳說中被人描述成邪惡與天使雙重化身的CRISPR基因編輯技術(shù)，終于要合法地進(jìn)入人體臨床實(shí)驗(yàn)階段了。6月21日，美國NIH批準(zhǔn)了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技術(shù)來編輯病人體內(nèi)提取的免疫T細(xì)胞基因，用以治療其癌癥的研究課題。該項(xiàng)研究的學(xué)術(shù)帶頭人是來自賓州大學(xué)Edward Stadtmauer教授。癌癥的細(xì)胞療法前景廣闊，但是大部分病人在痊愈后會(huì)復(fù)發(fā)。如果用基因改造的方法改進(jìn)病人體內(nèi)的免疫細(xì)胞，那么復(fù)發(fā)的幾率將會(huì)大減。此次試驗(yàn)，科學(xué)家將從18位黑色素瘤、肉瘤和骨髓瘤患者體內(nèi)提取他們的免疫T細(xì)胞，并用CRIPSR技術(shù)來進(jìn)行三個(gè)基因的編輯：1. 插入一個(gè)新基因，讓T細(xì)胞可以探測到癌細(xì)胞2. 移除T細(xì)胞中一個(gè)阻礙其探測到癌細(xì)胞的基因3. 移除T細(xì)胞中一個(gè)使其被癌細(xì)胞當(dāng)免疫細(xì)胞識別出來的基因第一組臨床試驗(yàn)是以測試CRISPR在人體內(nèi)使用是否安全為主要目的，而并非是否該技術(shù)可以治愈癌癥。賓州大學(xué)的實(shí)驗(yàn)室會(huì)負(fù)責(zé)對提取的T細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，并會(huì)在美國加州和德克薩斯州繼續(xù)招募愿意參與臨床實(shí)驗(yàn)的病人。其它公司和實(shí)驗(yàn)室也正在準(zhǔn)備CRISPR的人體臨床試驗(yàn)，比如張鋒的Editas生物科技公司，之前已經(jīng)對外界公布其在2017年使用CRISPR來臨床治療一種罕見的盲癥的計(jì)劃。不過，該項(xiàng)計(jì)劃目前尚未獲得NIH的批準(zhǔn)。
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